提到造血干细胞移植，很多人会想到血液病，特别是白血病。其实这项技术，在遗传代谢罕见病、先天免疫缺陷、恶性肿瘤等多类疾病的治疗中，都发挥着至关重要的作用。
近日，一名患有遗传代谢罕见病——肾上腺脑白质营养不良的8岁少年，在河南省儿童医院郑州儿童医院的儿童专属移植仓内完成造血干细胞移植，重获新生。
惊 ！8岁男童突发高度近视
半年前，家住安阳的8岁男童航航忽然近视了。近视到什么程度呢？本来挺好的视力，上课看不清黑板，照镜子看不清自己。
父母带他到当地医院眼科就诊。除了配镜，还采用滴眼药、热敷等多种方法，航航的近视不但没有控制，反而急转直下。不到半年，视力损伤严重且不断进展。
怎么办？一家人心急如焚，其中航航的妈妈最为担心。
多年前，航航的舅舅就得过一种“怪病”，出现神经系统疾病，治疗无效，在18岁时身亡。这让航航妈心里一直有个过不去的坎儿。此次儿子身体出现异常，她决定带航航到北京就医。
在北京儿童医院，航航的病得到了确诊，不是近视，竟然是一种罕见病——肾上腺脑白质营养不良。
肾上腺脑白质营养不良(ALD)是X连锁隐性遗传病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上在儿童或青少年期起病，发病率率低，95%是男性，5%为女性杂合子，具有“传男不传女”特征。临床症状表现多样，例如智力减退、行为异常、听力下降、构音及吞咽困难、肌力增高、步态不稳、反复抽风等。
肾上腺脑白质营养不良病情发展迅速，若想从根本上遏制进一步病变，需要进行造血干细胞移植，但是，治疗周期长以及高昂的花销，都困扰着航航一家。
“去河南省儿童医院吧，那里也是北京儿童医院郑州医院，有儿童专属的移植仓，我们也会定期过去坐诊查房。”北京儿童医院血液肿瘤中心秦茂权教授了解到他们的情况，积极联系了河南省儿童医院血液肿瘤科主任刘炜，安排航航在郑州进行骨髓移植。
姐弟配型成功 ，弟弟接受造血干细胞移植
在河南省儿童医院，航航的姐姐与他骨髓配对成功，造血干细胞移植紧锣密鼓的进行着。清除掉自身的造血细胞后，姐姐的造血干细胞缓缓地输进航航的体内，一切渐渐有了希望。与此同时，河南大病医保等报销，极大地减轻了患儿的家庭负担。
在航航的主管医生田亮以及移植仓内医护人员的悉心呵护下，姐姐的干细胞在航航的身体里生根发芽，白细胞逐渐生长。
“孩子已经顺利出仓，接下来还要在普通病房进行后续治疗，但是最艰难的一步已经迈出，我们会陪着他，帮他度过难关。”血液肿瘤科的医护人员说。
据了解，一年前，在国家儿童医学中心北京儿童医院的支持帮助下，河南首个儿童专属造血干细胞移植病房建成启用，至今已经有 22名重症患儿 进行了骨髓移植，重获新生。
“儿童专属造血干细胞移植病房的建成，极大促进河南儿童血液病及恶性肿瘤的救治工作，扩大和提高河南儿童重大、罕见疾病救治范围及能力，让更多大病患儿不出河南就能得到救治，获得优质医疗服务。”刘炜主任坚定地说。
