原标题:喜讯:布地奈德靶向释放剂试验成功!有望成为首个IgA肾病药物
近日,瑞士制药公司卡利迪塔斯宣布,IgA肾病在研药物“布地奈德靶向释放剂”在关键性全球3期临床试验中降低尿蛋白31%,达到试验主要目标。
IgA肾病亟需新药
IgA肾病是我国最常见的慢性肾炎类型,好发于年轻人。
如果病情没能得到较好的控制,1/3的IgA肾友在发病10-20年后、50%的IgA肾友在发病30年后,逐渐进展为尿毒症,给社会和家庭带来沉重负担。
但面对IgA肾病,我们手中的武器却不多,主要是普利/沙坦类药物、糖皮质激素。而普利/沙坦类药物降低尿蛋白的幅度往往不能达标(0.5g以下),大剂量激素的副作用又很让人担心(感染、肥胖、升高血压血糖,并有股骨头坏死和失明这些致残风险),临床上亟需针对IgA肾病既安全、又有效的新型治疗方法。
布地奈德靶向释放剂是什么药?
大家可能知道布地奈德,是一种糖皮质激素,常用于治疗哮喘,类似于泼尼松等肾友们熟悉的激素药。
而布地奈德靶向释放剂,采用了特殊的工艺技术,它在回肠精准靶向释放。
为啥要在回肠释放?
IgA肾病患者之所以患病,主要是因为回肠末端粘膜中的派尔淋巴结产生了半乳糖缺乏的IgA1,才形成了大量免疫复合物攻击肾脏。
将布地奈德在此处释放,可精准阻断这一致病过程。
若是只看降低尿蛋白的幅度,该药并不能说比以往的激素药更强力,它最大的优势,在于大大降低了副作用。
它在回肠精准靶向释放,90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活,只有10%进入血液循环,只会产生很小的暴露量。
本次3期试验结果显示,布地奈德靶向释放剂的耐受性普遍良好。
新药进展到哪一步了?
布地奈德靶向释放剂曾经在通过2期临床试验后,被美国和欧盟的药监局授予用于治疗IgA肾病的孤儿药资格。
本次3期临床试验是药物上市前的最后一项试验。卡利迪塔斯公司计划,在2021年上半年分别向美国和欧洲的药监局提交审批上市的申请。