赴美看病服务机构和生元国际了解到，一项对非人类灵长类动物(NHP)研究的荟萃分析显示，腺相关病毒(AAV)基因治疗经常导致背根神经节(DRG)病理。没有临床效果。
这项研究发表在同行评审的《人类基因治疗》杂志上。
背根神经节是脊神经背根上的一簇神经元。经脑脊液给予AAV的NHP患者中有83%存在DRG病理，经静脉注射的NHP患者中有32%存在DRG病理。
数据表明，“在AAV载体进入非人灵长类的脑脊液后，DRG病理几乎是普遍的。”然而,没有一个动物接收一个向量表达治疗转基因显示任何临床症状,”詹姆斯·m·威尔逊,医学博士,教授,医学和基因治疗项目主任和孤儿疾病中心,和合作者在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院。
“按病理与AAV引发了临床前评价AAV的强度的增加新向量的向量临床试验开始之前,“根据人类基因治疗的特伦斯·r·Flotte主编,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。
“Wilson博士论文提供的见解为这一现象提供了一个优秀的总结视角，这可能会消除大量冗余的临床前安全性研究的需要，从而缩短新病媒的临床路径。”
