小儿β-珠蛋白生成障碍贫血 基因活化疗法 应用化学药物重新活化γ珠蛋白的基因，与过量α珠蛋白结合使HbF的合成增加，改善β-珠蛋白生成障碍性贫血的症状。化学药物有羟基脲每天15mg/kg，每3周为1个。
A．利用反转录技术获得β-珠蛋白基因 A、目的基因是B一珠蛋白基因，可以用反转录技术获得，即从小鼠特定细胞中提取mRNA作为模板，逆转录形成目的基因，A正确；B、用含抗四环素基因的质粒构建基因表达载体，其中四环素作用标记基因，以便筛选重组质粒，B.
基因簇（gene cluster）与基因家族（gene family）有何区别？ 基因家族是具有同一个祖先基因，逐渐分化成结构和功能相似的一组基因，在基因组中在基因成基因簇或者分散存在。基因簇是指基因家族中来源相同、结构相似和功能相关的基因在染色体上彼此紧邻所构成的串联重复单位。一个基因簇中的基因往往是编码催化同一新陈代谢途径的不同步骤的酶的结构基因。区别应该是基因簇是紧密相邻的一组相关基因，而基因家族是可以紧密排列也可以分散分布。
