前一阵，通过基因层面的人为操作来 “设计婴儿” 的实验，为什么会引起了科学界的一致反对？ 来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，对这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。自2012CRISPR技术被阐明后，科学家已经陆续运用该技术为人类健康与疾病治疗领域带来了诸多福音。但此次，这对双胞胎的出生，引起了医学界普遍反对。“这意味着这一刻人类其实已经是被改变了。这两个小孩已经缺失了我们长久进化以来一直带有的基因，不管这个基因有什么功能。清华大学全球健康及传染病研究中心与艾滋病综合研究中心主任张林琦表示，在美国，要做和人类相关的实验，一般只有体细胞会做相关的基因修饰实验，比如提取一部分血液细胞加以修饰。这些体细胞里被修饰的基因不具备遗传性。专家首先质疑的是该项研究的伦理性。华东师范大学研究员李大力对这个新闻表示很震惊，“基因编辑怎么可能用到健康的胚胎上，而且最终小孩出生了。李大力解释，受精卵的基因编辑与基因治疗有显著区别，是会发生生殖系转移的，这是伦理的禁区，与子宫内胎儿的基因治疗完全是两个概念。“作为基因编辑研究者，我完全不明白这项。
crispr-cas9基因敲除小鼠原理 最低0.27元开通文库会员，查看完整内容>；原发布者：figwuhuaguoCRISPR-CAS9基因敲除原理CRISPR/Cas9（ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats）是最新出现的一种由RNA指导Cas核酸酶对靶向基因进行特定DNA修饰的e79fa5e98193e78988e69d8331333433623766技术。CRISPR是细菌和古细菌为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制。在这一系统中，crRNA（CRISPR-derivedRNA）通过碱基配对与tracrRNA（trans-activatingRNA）结合形成双链RNA，此tracrRNA/crRNA二元复合体指导Cas9蛋白在crRNA引导序列靶定位点剪切双链DNA达到对基因组DNA进行修饰的目的。Cas9结合gRNA，gRNA的长度约为80个核苷酸，包含两个区域：gRNA5'端前20个核苷酸对应于靶标DNA，能结合在靶DNA上的约60个核苷酸（gRNA长度取决于表达gRNA的质粒）形成一个发夹结构，这个结构能帮助gRNA与Cas9结合，并由此指导与DNA的结合。通过gRNA上的靶点序列，在目标基因组上找到靶点序列，并揭开双螺旋，Cas9将剪切DNA双链，造成DNA双链断裂。Cas9使用简单，可满足多个靶点同时操作。基因敲除小鼠流程：
最详细：CRISPR-Cas9系统原理应用及发展 原发布者：pan2018babyCRISPR-Cas9系统基因修饰理论与实战1基因表达研究方法干扰基因表达（过表达或低表达），或者表达突变体并检测其相关生理功能，是基因功能研究中最重要的方式之一；基因表达技术-质粒转染，病毒转染等传统方法得到广泛运用，但同时其也存在缺点；1基因修饰的方法与各自优势质粒-瞬时转染-某些细胞效率偏低-表达结果不稳定，有内源表达的干扰；质粒-稳定细胞-表达结果不稳定，筛选效率不高，在重组插入基因组中可能干扰其它基因表达；病毒-瞬时感染-表达结果不稳定，质粒容易在细胞复制过程中丢失，随机插入基因组中可能会干扰其它基因表达；新一代的基因编辑技术-利用重组酶在基因组水平修饰基因，产生的遗传性质稳定，直接作用于内源，减少表达干扰，目前有成熟的技术如CRISPR/Cas9；DNA修复的机制与基因编辑原理NHEJandHDRDNA+donorDNADNAsequencedisruptedDNAsequencereplacedNHEJ：Non-homologousendjoiningHDR：homologydirectedrepair非同源性末端接合修复机制(Nonhomologousendjoining，NHEJ)同源介导的修复机制(Homologydirectedrepair，HDR)ZFN与TALEN基因编辑原理ZFNandTALEN5GenomeEditinginMammalianCellsI：GenomemodificationII：。
