对于许多晚期肿瘤患者来说，治疗就像下棋：在选择一个治疗方案时，就要有下一步的备选方案。当前方案无效，需要立即更换方案；当前方案有效，而产生耐药性也大多是迟早的事情，一旦耐药要及时更新方案。
近日FDA快速批准了备受关注的首个RET抑制剂Retevmo，在这之前，RET抑制剂是许多患者的备选方案之一，不过由于还没有得到批准，一切都是未知数。
这一消息对于很多肺癌患者来说无疑是个好消息。王先生2018年被诊断了晚期非小细胞肺癌（NSCLC），从那时候开始就持续关注肺癌的新药。尽管当时经过了化疗病情暂时稳定，但肺癌患者和家属都明白的一件事，那就是晚期肺癌无法治愈，不管是化疗还是靶向药物，都只是临时缓解。在经过了标准化疗后短暂缓解又复发，又先后使用了吉非替尼、厄洛替尼、西妥昔单抗和贝伐珠单抗之后，王先生即将面临无药可用的地步。
RET抑制剂的快速通过，让王先生松了一口气。因为在最近的基因检测中，王先生属于非小细胞肺癌中2%的RET基因融合携带者，这意味着Retevmo极有可能缓解他的病情。按照临床试验的结果，RET基因融合阳性的肺癌患者将获得不少于17个月的生存时间，无疑是续命神药。
RET 抑制剂Retevmo
另外据该药的主要研发人员，美国纪念斯隆凯瑟琳癌症中心（MSKCC）早期药物研发研究主任、肺癌早期临床试验负责人Alexander Drilon医生介绍，Retevmo对肺癌的脑转移还有很好的效果，“在11名脑转移的肺癌患者中，10名用药后颅内病灶出现了缩小，”脑转移症状得到了缓解。这位精通三种语言的马来西亚裔帅哥医生在评价本次获批的新药时说：“Retevmo的批准使RET驱动的肿瘤患者拥有了特异性靶向药，就如同EGFR和ALK抑制剂一样，彻底改变了肿瘤治疗的历史。同时，该药也是非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中一个重要的里程碑。我很高兴携带RET突变的肿瘤患者有了这一项新的选择。”
因为Retevmo针对的是RET基因融合，所以凡是有这种突变存在的肿瘤都可以采用，本次FDA批准的适应症，除了非小细胞肺癌，还包括两种晚期甲状腺恶性肿瘤。
不仅如此，通过浏览该药的研发单位LOXO网站发现，还有一项关于儿童的临床试验正在低调招募中。
根据临床试验（clinicaltrial.gov）注册信息，该临床试验计划招募100名患者，年龄6个月到21岁。肿瘤类型包括：甲状腺髓样癌、儿童肌纤维瘤病、儿童纤维肉瘤、乳头状甲状腺癌、软组织肉瘤和原发性脑肿瘤。均是儿童常见恶性肿瘤。试验开展单位包括MSKCC、丹娜法伯癌症中心、辛辛那提儿童医院、西雅图儿童医院、费城儿童医院、洛杉矶儿童医院、德克萨斯儿童医院等。预计试验截止日期为2021年。
儿童肿瘤起病隐匿、晚期比例高、发展快，手术治疗对生活影响也更大。高效靶向药物不仅可以延长生命，还有望缩小肿瘤达到手术治愈的目的。而精准的临床试验也是很多走投无路的患儿家长的最后希望。尽管Retevmo儿童肿瘤临床试验尚在进行中，但根据该药在前期肺癌和甲状腺癌中的出色表现，以及一问世就获得的“加速批准”、“优先审阅”、“突破性疗法”和“孤儿药”一系列光环，结果和前景值得期待。
作为RET抑制剂最重要的原研单位，MSKCC的这项儿科肿瘤临床试验则由其著名儿科肿瘤专家，临床试验部副主任Julia Glade Bender教授担纲主要研究者。MSKCC每天试验上百种抗癌新药，患者因此得以在药物上市前几年能够用上最新的抗癌药。
虽然MSKCC大部分患者来自美国本土，但也有越来越多的中国患者受益于临床试验新药。
