近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司1类新药海曲泊帕乙醇胺片在儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症患者中开展一项III期临床试验。
儿童原发免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia，ITP），是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，年发病率约4-5人/10万人。根据病程分为新诊断（病程＜3个月）、持续性（3-12个月）和慢性（＞12个月）。大龄患儿比幼儿更易发展为慢性，1-10岁患者慢性率28.1%，≥10岁患者慢性率47.3%。临床表现以皮肤黏膜出血为主，严重者有内脏出血，甚至颅内出血而导致死亡，是儿童最常见的出血性疾病。Meta分析结果显示，儿童患者中颅内出血发生率较成人患者低（1.4%VS0.4%），但严重出血发生率高于成人患者（20.2%VS9.6%）。研究发现，患儿对出血的恐惧、治疗相关不良反应的担忧、反复就诊等问题，常明显影响患儿及家长的生活质量。
目前儿童ITP的一线治疗为肾上腺糖皮质激素和免疫球蛋白，二线治疗包括促血小板生成药物、抗CD20单克隆抗体、脾切除和免疫抑制剂的应用。激素长期使用可能会引起感染、骨质疏松、代谢紊乱、精神行为异常，对于儿童患者还可能会影响生长和发育；免疫球蛋白疗效短暂，价格昂贵，临床多用于紧急治疗。《儿童原发免疫性血小板减少症诊疗规范（2019年版）》中将促血小板生成类药物用于儿童ITP患者二线治疗首选。与现有治疗相比，促血小板生成类药物具有明显的临床优势，不仅可有效提升血小板计数，且可获得持续缓解，同时可减轻患者出血症状，降低紧急治疗使用频率，减少或停止糖皮质激素，从而减轻相关不良反应和降低患儿及家长负担，提高生活质量。长期使用不良反应多可耐受，安全性好。目前，国内仅有艾曲泊帕于2018年获NMPA批准用于12岁及以上慢性ITP患者，暂无可供6-11岁儿童ITP患者选择的口服安全有效的促血小板生成类药物，中国儿童 ITP 患者的治疗仍存在很大的局限性。
海曲泊帕乙醇胺是由是由恒瑞医药研发的口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，其在成人原发免疫性血小板减少症患者中的疗效和安全性良好。与安慰剂相比，本品能有效提高患者血小板计数、缓解出血风险、且未见明显的肝毒性。基于成人ITP患者中的III临床研究结果，恒瑞医药计划开展在儿童和青少年慢性ITP患者的安全性和有效性III期临床研究，预期与糖皮质激素，丙球，脾切除等传统治疗方法相比，在儿童及青少年患者中可以长期使用，不影响儿童生长发育，且口服使用方便，提高服药依从性，具有明显治疗优势，能够弥补6-11岁儿童患者的治疗空缺。
