摘要：ATTR-CM是一种罕见病，此前尚无针对该疾病的获批药物。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见病，淀粉样蛋白原纤维会沉积在病患心脏中，引发心力衰竭，在业内有人将这种病称为“淀粉心”，此前尚无针对该疾病的获批药物。
11月6日，第三届进博会医疗展区的辉瑞展台内，全球首个也是唯一一个经过批准治疗ATTR-CM患者的口服药物“维万心”在中国率先展出。今年9月底，该药物在中国获批。今年10月30日，该药物刚刚荣获有“医学界诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖。
“ATTR-CM患者在全球非常罕见，据我们所知，目前在中国确诊的病例只有30多位。”辉瑞生物制药集团中国区相关人士表示，得了这种罕见病的病患会出现心衰等心脏病症状，需要定期服用利尿剂，排除潴留的体液，控制心衰症状，生活质量受到很大影响。
一批病患终于等来了治疗药物，但更多病患可能还不知道自己患了这种疾病。
北京协和医院心内科副主任医师田庄表示，ATTR-CM是一种累及多系统的疾病，患者常散发在神经科、眼科、心内科等多个科室，由于发病时症状不典型，患者常被误诊或延误治疗。目前，中国仅有少数医院具备诊疗能力，远不能满足患者需求。
解放日报·上观新闻记者在展区现场获悉，一批中国ATTR-CM诊疗示范中心已经陆续建立。预计未来两三年内，通过诊疗体系的不断完善，ATTR-CM标准化诊疗体系将覆盖中国大部分地区。
届时，这种罕见病患者就能得到更便捷、更高效的诊疗路径，为治疗争取到宝贵时间。
