5月6日诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Tabrecta（capmatinib，以前INC280），口服MET抑制剂治疗成人转移性非小细胞肺癌（NSCLC），其肿瘤具有导致突变（如FDA批准的测试所检测到的），导致MET外显子14跳过（METex14）。该指示根据总体响应率和响应时间在加速批准下获得批准。继续批准该适应症可能要取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
该批准满足了尚未获得批准专门针对肺癌驱动者的治疗选择的METex14患者中长期公认的紧急需求。Tabrecta已获批准用于一线和先前接受过治疗的患者，而与先前的治疗类型无关，并且有望在未来几天内为患者提供。
“非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，其许多可能的突变可能会促进癌症的发展，”科隆大学医院综合肿瘤学中心主任兼医学研究的首席研究员尤尔根·沃尔夫说。“ MET外显子14跳过是已知的致癌因素。有了FDA的今天决定，我们现在可以通过靶向治疗来测试和治疗这种具有挑战性的肺癌形式，这为具有这种突变的NSCLC患者提供了新的希望。”
诺华以前曾获卡匹替尼突破性治疗称号。根据FDA指南，获得突破性治疗指定的治疗必须针对一种严重或威胁生命的疾病，并在一个或多个重要的初步研究终点上显示出比现有治疗有显着改善。Tabrecta的批准基于关键的GEOMETRY mono-1 II期多中心，非随机，开放标签，多队列研究的结果。在未接受过治疗的患者（n = 28）和以前的METex14人群（n = 97）中，确认的总缓解率为68％（95％CI，48-84）和41％（95％CI，29-53）。根据RECIST v1.11的盲独立审查委员会（BIRC）评估，分别接受治疗的患者（n = 69）。在服用Tabrecta的患者中，研究还表明，初次治疗的患者（19位有反应者）的中位反应持续时间为12.6个月（95％CI，5.5-25.3），先前治疗的患者中位反应持续时间为9.7个月（95％CI，5.5-13.0）患者（28回应者）。最常见的与治疗相关的不良事件（AE）（发生率≥20％）是周围水肿，恶心，疲劳，呕吐，呼吸困难和食欲下降。
诺华肿瘤学总裁Susanne Schaffert博士说：“今天，尤其是在这些困难时期，我们为Tabrecta是FDA批准的首个治疗方法而感到无比自豪，该治疗方法专门用于治疗被诊断患有这种与METex14相关的侵袭性NSCLC的患者。” “为了重塑医学，我们在过去的几十年中不懈地努力，以增进对非小细胞肺癌的理解和治疗，努力改变患者的生活，一次改变一种生命。我们感谢所有的医生，患者和家属参与Tabrecta临床试验，我们将继续致力于为我们服务的患者提供创新的解决方案。”
关于Tabrecta（卡马替尼）
Tabrecta（capmatinib）是靶向MET的激酶抑制剂。Tabrecta于2009年由Incyte Corporation授予诺华公司许可。根据该协议，Incyte授予诺华公司在全球范围内对卡马替尼和某些支持化合物的所有适应症的独家开发和商业化权利。
适应症 Tabrecta（capmatinib）片剂是一种处方药，用于治疗患有一种称为非小细胞肺癌（NSCLC）的肺癌，这种肺癌已经扩散到身体的其他部位或无法通过手术切除（转移性），并且其肿瘤具有异常的间质-上皮转换（MET）基因。
Tabrecta对这些患者的有效性是基于一项研究，该研究测量了对治疗的两种反应类型（反应率和反应持续时间）。没有可用的临床信息显示接受Tabrecta治疗的患者寿命更长或症状是否改善。有正在进行的研究来找出Tabrecta如何在更长的时间内工作。
尚不知道Tabrecta在儿童中是否安全有效。
重要安全信息 Tabrecta可能会导致严重的副作用，例如肺部或呼吸问题。Tabrecta可能会在治疗期间引起肺部炎症，甚至导致死亡。如果患者出现任何新的或恶化的症状，包括咳嗽，发烧，呼吸困难或呼吸急促，应建议患者立即与医护人员联系。
患者应将其服用或开始服用的所有药物告知医疗保健提供者，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。
Tabrecta最常见的副作用包括手，脚踝或脚肿胀（周围水肿）。恶心和/或呕吐；疲劳和/或虚弱（疲劳，乏力）；呼吸急促（呼吸困难）；食欲不振; 肠蠕动改变（腹泻或便秘）；咳嗽; 胸部疼痛；发烧（发热）; 背疼; 并减轻体重。
