2020年9月5日，全球第二款疗效卓越的RET抑制剂Pralsetinib（代号BLU-667，普雷西替尼）获得FDA批准正式上市，
用于经FDA批准的测试RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗
。
同时，这款药物也有了自己的大名-
GAVRETO
！
这是目前唯一一款每日仅需口服一次的RET抑制剂，并且显示出持久的疗效，部分患者得到完全缓解！不得不说RET融合的患者终于迎来了春天！
商品名：
Gavreto
通用名：
Pralsetinib（普拉替尼）
代号：
BLU-667
靶点：
RET
获批适应症：
非小细胞肺癌（NSCLC）
规格：
100mg
推荐剂量：
400mg，每日一次，空腹口服。如果漏服，可以补服，下次服药仍按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。
pralsetinib
（
BLU-667
，普雷西替尼）
BLU-667（pralsetinib，普雷西替尼）是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂，其靶向致癌RET-融合，抗性突变。该药物的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。根据MD Anderson发布的新闻稿，BLU-667被选中进行调查是因为它
对
RET
的选择性比其他激酶测试的选择性高
100
倍
！并已被证明可通过抑制一级和二级突变体，有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变，具有强大的克服和预防临床耐药性的潜力！将能够在各种RET改变范围内实现持久的临床反应，并具有良好的安全性。
BLU667
的特点表现为：
靶向RET融合基因的特异性较强，不良反应相对比较轻，3级及以上不良反应发生率在10%左右；
同时其治疗反应持续时间长，现有最长持续时间达24个月；
另外，BLU667对颅内病灶有疗效，驱动基因阳性患者较易发生中枢神经系统转移，研究中9例中枢神经受累患者的有效率达78%，提示BLU667能很好地透过血脑屏障；
此外，BLU667对多激酶抑制剂诱导产生的耐药突变也有疗效，凡德他尼和卡博替尼诱导的V804L/M等耐药突变采用BLU667治疗的效果也非常好；
既往使用过PD-1/PD-L1抑制剂的患者也对BLU667有治疗反应。
疾病控制率
100%
！
Pralsetinib
临床试验数据惊艳！
NSCLC患者中的总体缓解率（ORR）为61％，95％的患者观察到肿瘤缩小，其中14％的患者达到完全缓解！
对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）为60％，约98％的患者肿瘤缩小。
而未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74％，并且100％的患者达到了肿瘤缩小。此次报告的数据包括116例接受每日一次pralsetinib 400毫克起始剂量的NSCLC患者（包括80例先前接受过含铂化疗的NSCLC患者、26例未经治疗的NSCLC患者）、11例RET融合阳性甲状腺癌患者、以及12例其它RET融合阳性肿瘤患者。
RET
融合阳性非小细胞肺癌
-
强大的入脑活性
截至2019年11月18日数据，
不管是初治的，还是接受过治疗的晚期患者，亦或是已经出现脑转的患者
，pralsetinib在RET融合阳性NSCLC患者中都表现出强劲的抗肿瘤活性。
在80名先前接受过含铂化疗的患者中，经pralsetinib治疗的客观缓解率（ORR）为61％。有5％的患者实现了经确认的完全缓解（CR），14％的患者出现了靶病灶肿瘤的完全消退。
在26例未接受过全身治疗的患者中，经pralsetinib治疗的客观缓解率为73％（95％CI：52-88％），完全缓解的患者比例为12％。
文献中报道了两位非小细胞肺癌脑转移的患者，在接受普雷西替尼治疗后病灶均快速消退。
RET
融合甲状腺癌
-
疾病控制率
100%
！
截至2020年2月13日的数据，Pralsetinib在一系列其他RET融合阳性肿瘤中均显示出显著的临床活性。
在11例RET融合阳性甲状腺癌患者中（10例曾接受过全身治疗），经中心评估确认的ORR为91％，疾病控制率为100
针对多中国
RET
融合实体肿瘤有效
在之前接受过全身治疗的12例其他RET融合阳性肿瘤患者中，研究者评估的ORR为50％。在所有可评估的胰腺癌（n = 3）和胆管癌（n = 2）患者中均观察到不同程度的缓解，这些类型的肿瘤通常预后较差。
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