医药健闻2020年10月15日讯，武田中国宣布，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。 自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》后，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。 同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，相对于EGFR常见突变、T790M耐药突变或罕见突变，EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。从Mobocertinib目前的研究数据来看，其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。” 非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型之一，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的 2.1%。在中国，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，同时，现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，患者饱受疾病困扰，具有迫切的临床治疗需求。 Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。一项针对Mobocertinib开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经Mobocertinib治疗后，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，同时安全性可控[8]。 2019年12月，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。
