40多岁的芳芳(化名)怎么也想不到,缠了她20多年的“恶疾”就这样被治好了,同时治愈的还有淋巴瘤。
一、身患两种难治疾病,曾一度绝望
芳芳患有系统性红斑狼疮二十多年,二十多年来,她每天都需要通过服用激素类的药物来控制病情。由于药物的副作用,骨质疏松、脱发、身体虚胖等症状一直如影随形。
在去年6月份的时候,她又查出患上了弥漫大 B 细胞淋巴瘤,这种病在红斑狼疮群体里并不少见,两者之间存在一定关联。
“恶疾”产生治不好,这时又来了个癌症,芳芳心里已经做好了等死的准备。
二、孤注一掷,“我愿意参加试验”!
已经感到绝望的芳芳,逐渐丧失自理能力——她已经不能走路,而且在化疗一段时间后,效果也不理想。
在亲友的推荐下,她选择孤注一掷——到北京大学深圳医院求医。由于病情已经侵犯到了骨髓,最初入院的时候,芳芳的情况很差,医院只能采取减低剂量的化疗方式。但由于她有红斑狼疮基础病,化疗过程中出现了持续性的粒细胞缺乏,发热厉害,还出现了骨痛等其他并发症。
这种情况下,她已经完全不能接受任何常规的治疗了。说白了,能用的方法都用上了,现在她只能“等死”。
抱着死马当作活马医的心态,她选择参加了该院正在进行的CAR-T 细胞免疫疗法的临床试验。经过伦理审查以及严格的医学评估后,她符合参加的条件,被允许参加。
CAR-T 细胞免疫疗法的原理是,从病人的身上提取T细胞,而后通过医疗技术手段,把T细胞改造成CAR-T 细胞。改头换面之后,CAR-T 细胞可以识别肿瘤细胞。再把CAR-T 细胞扩增到一定基数后,将其输回病人体内,它就会对癌细胞进行精准杀灭。
三、柳暗花明,“恶疾”痊愈,癌细胞清除!
由于CAR-T细胞是经过体外改造的细胞,所以在被重新输回体内后,患者会出现不同程度的副反应。
去年八月份,北大深医血液内科的团队为芳芳的T细胞设计了复合双靶点 CAR-T(CD19/BCMA),希望能够在治疗肿瘤的同时,一并把她的红斑狼疮也治愈,这样可以减少疾病复发的机会。
9月份,被改造后的细胞正式输送回芳芳的身体内,她本人和医生都在忐忑的等待着结果。让人感到意外的是,除了轻微的低烧之外,芳芳的身体并没有出现其他严重的副反应,她的精神状态也还比较良好。
一个月过后,芳芳再次复查时,她体内的弥漫大 B 细胞淋巴瘤已经被完全清除,这意味着试验效果良好。此外,她已经不用坐轮椅,拄着拐杖就能走路了。
到了11月份,她的病情继续缓解,拐杖也不用拄了。截至到今年6月份,芳芳体内的B细胞恢复到了正常水平,而且红斑狼疮也被治愈,她身体的免疫系统完全重建恢复。这也意味着她今后不用再每天吃药了。
治疗9个月后,芳芳已经完全康复 图源:深圳晚报
目前,芳芳是全世界第一个使用复合双靶点 CAR-T(compound CD19BCMA CAR-T)细胞免疫疗法,同时临床治愈弥漫大 B 细胞淋巴瘤和难治性红斑狼疮患者。
四、临床试验和临床应用的差距
芳芳的成功案例,让许多癌症患者又看到了希望,甚至很多红斑狼疮患者也希望通过这种疗法来实现治愈。其实,这里面有3点需要大家清楚认识。
首先,这种疗法是针对肿瘤治疗,它并不能单纯治疗红斑狼疮。
其次,这种疗法目前还处于临床试验的阶段,而要参与临床试验,最主要的一点是患者本人的病症要符合试验的条件。换言之,不同的治疗方或者药物,针对的是不同的病症。如果你得了胃癌,肯定不能参加治疗肝癌的临床试验。
提醒:在“药物临床试验登记与信息公示平台”上,可以查询各项临床试验进程和招募情况
再者,从临床试验再到真正的临床应用,中间要经过漫长的试验和论证阶段。试验的过程,本质上就是赌的过程。临床治疗讲究普遍性,一个人有效果,不能代表应用到其他患者身上也会有效果。所以,任何一项临床试验的开展,不但持续时间长,而且招募参与试验的患者也很多,有些试验参与者甚至多达几千、几万人。
芳芳是幸运的,但愿天下其它的癌症患者,也能找到适合自己的治疗方法。